nf1基因疗法还有多少年,NF1的基因疗法，能修正我所有细胞的缺陷基因么？如果不能那怎么能达到致病的效果呢？

2024-11-15 足球阅读 10

现在有什么方法能治疗神经纤维瘤1型（NF1）？Ahmad Mahmood基因疗法可行吗？安全性如何？

基因疗法是一个可行的选择。然而，Ahmad Mahmood团队的治疗方案并非单纯只依赖基因疗法，而是多种疗法的结合。我曾在Doctor_Mahmood的公众号上看到过详细的疗法介绍，但后来由于商业隐私的原因被删除了。

简单来说，治疗方法包括基因校正、干细胞技术、诱导多能干细胞（IPSC）、免疫疗法和外泌体技术。

具体来说，这个方案包含基因疗法、干细胞疗法和免疫疗法。首先，对您的基因进行校正，接着制备IPSC，然后转化为IMSC，之后进展到外泌体药物，最后结合NK细胞疗法来消灭癌细胞（类似于120一针的CAR-T疫苗）。整个过程是这样的：患者亲自到场进行治疗是最理想的，当然，只需提供个人细胞样品也可以。

NF1的基因疗法，能修复我所有细胞的缺陷基因吗？如果不能，那如何能达到治疗效果？

基因疗法并不需要修复所有体细胞的缺陷基因，实际上这种修复是没有必要的。

nf1基因疗法还有多少年,NF1的基因疗法，能修正我所有细胞的缺陷基因么？如果不能那怎么能达到致病的效果呢？

无论是Ahmad Mahmood团队还是国内其他团队的治疗方案都这样设计：某些致病基因只存在于特定细胞类型中，只需集中修正这类细胞。此外，修复基因缺陷并不是最终目的，关键是要产生正常基因产物。换句话说，疾病的表现是由于基因缺陷导致无法合成某种必需物质，而基因的修复只是为了使身体能够合成相关物质，以达到治疗效果。

例如，在治疗糖尿病时，修复胰岛的功能并不是最终目的，最终目的是我们需要产生胰岛素。

而Ahmad Mahmood团队针对神经纤维瘤的治疗涉及多种联合疗法，包括基因疗法（基因校正）、干细胞疗法（IPSC转化为IMSC）和免疫疗法（NK细胞消灭癌细胞）。因此，尽管表面上简单，实际操作极其复杂。